{"id":3058,"date":"2018-07-02T07:01:01","date_gmt":"2018-07-02T05:01:01","guid":{"rendered":"https:\/\/www.grupotordesillas.net\/?p=3058"},"modified":"2018-07-02T07:15:21","modified_gmt":"2018-07-02T05:15:21","slug":"una-investigacion-de-la-universitat-de-valencia-y-el-incliva-describe-un-posible-tratamiento-para-la-distrofia-miotonica-uv","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.grupotordesillas.net\/pt\/blog\/una-investigacion-de-la-universitat-de-valencia-y-el-incliva-describe-un-posible-tratamiento-para-la-distrofia-miotonica-uv\/","title":{"rendered":"Una investigaci\u00f3n de la Universitat de Val\u00e8ncia y el Incliva describe un posible tratamiento para la distrofia miot\u00f3nica &#8211; UV"},"content":{"rendered":"<p><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"aligncenter size-full wp-image-3056\" src=\"https:\/\/www.grupotordesillas.net\/wp-content\/uploads\/2018\/06\/investigacion-universitat-valencia-incliva-tratamiento-distrofia-miotonica-uv.jpg\" alt=\"\" width=\"800\" height=\"560\" \/><\/p>\n<p><strong>Especialistas del laboratorio de Gen\u00f3mica Traslacional (www.uv.es\/gt) de la Universitat de Val\u00e8ncia y del instituto de investigaci\u00f3n sanitaria Incliva acaban de describir una nueva aproximaci\u00f3n para el tratamiento de la distrofia miot\u00f3nica, una enfermedad neuromuscular rara incurable y sin tratamiento espec\u00edfico. El trabajo se publica en la prestigiosa revista \u2018Nature Communications\u2019.<\/strong><\/p>\n<p>La investigaci\u00f3n ha descubierto unas <strong>mol\u00e9culas que son capaces de aumentar la expresi\u00f3n de las prote\u00ednas MBNL<\/strong>, las cuales son cr\u00edticas para la enfermedad, y de este modo evitar muchas de las alteraciones presentes en modelos celulares y murinos de la enfermedad.<\/p>\n<p>Las mol\u00e9culas descubiertas son conocidas como <strong>antagomiRs<\/strong>. Un antagomiR es un peque\u00f1o oligonucle\u00f3tido altamente modificado para mejorar sus caracter\u00edsticas farmacol\u00f3gicas, que se une a un RNA regulador concreto, en este caso miR-23b y miR-218, los cuales de manera natural reprimen la expresi\u00f3n de las prote\u00ednas MBNL. Al degradar los represores, consiguen aumentar la expresi\u00f3n end\u00f3gena, que es una diana terap\u00e9utica para la enfermedad. Los oligonucle\u00f3tidos son un nuevo tipo de f\u00e1rmacos innovadores que, seg\u00fan Beatriz Llamusi, coautora del trabajo, \u201c<em>est\u00e1n r\u00e1pidamente llegando a la pr\u00e1ctica cl\u00ednica y podr\u00edan proporcionar a medio plazo soluciones para numerosas enfermedades actualmente intratables<\/em>\u201d.<\/p>\n<p>La distrofia miot\u00f3nica se origina por expansiones del triplete CTG en el gen DMPK, las cuales, mediante un proceso bien conocido, secuestran las prote\u00ednas MBNL e impiden que realicen sus funciones normales en la c\u00e9lula. Estefan\u00eda Cerro Herreros, primera firmante del art\u00edculo, describe gr\u00e1ficamente este fen\u00f3meno: \u201c<em>Es como si concentr\u00e1ramos a todos los profesores en un parque en vez de estar en las clases: paralizar\u00edamos la educaci\u00f3n<\/em>\u201d. Continuando con la met\u00e1fora, a\u00f1ade: \u201c<em>El tratamiento que hemos descubierto consiste en aumentar la expresi\u00f3n end\u00f3gena de estos genes. Como si, en nuestro ejemplo, contrat\u00e1ramos a m\u00e1s profesores<\/em>\u201d.<\/p>\n<p>Un aspecto cr\u00edtico de la investigaci\u00f3n es el inter\u00e9s del equipo por colaborar con la industria farmac\u00e9utica para transformar estos descubrimientos en medicamentos reales. Rub\u00e9n Artero, director de la investigaci\u00f3n, opina que es necesario crear un entorno alrededor de los centros de investigaci\u00f3n \u201c<em>que favorezca la continuidad de los descubrimientos cient\u00edficos hasta su desarrollo en soluciones demandadas por la sociedad<\/em>\u201d. En este sentido, el grupo de Gen\u00f3mica Traslacional de la Universitat de Val\u00e8ncia ya cuenta con experiencia en colaboraciones p\u00fablico-privadas orientadas a estos desarrollos y, en este caso particular, est\u00e1 en negociaci\u00f3n la creaci\u00f3n de una empresa spin-off para avanzar en el desarrollo de estos compuestos como potenciales terapias para distrofia miot\u00f3nica. Este grupo de investigaci\u00f3n acaba de organizar el primer congreso en Espa\u00f1a sobre el uso de oligonucle\u00f3tidos en terapias humanas (SMOT1) con amplia participaci\u00f3n de empresas del sector.<\/p>\n<p style=\"text-align: right\"><em>Fuente:\u00a0<a href=\"https:\/\/www.uv.es\/uvweb\/uv-noticias\/es\/noticias\/investigacion-universitat-valencia-incliva-describe-posible-tratamiento-distrofia-miotonica-1285973304159\/Novetat.html?id=1286045066255&amp;plantilla=UV_Noticies\/Page\/TPGDetaillNews\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/www.uv.es\/<\/a><\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Especialistas del laboratorio de Gen\u00f3mica Traslacional (www.uv.es\/gt) de la Universitat de Val\u00e8ncia y del instituto de investigaci\u00f3n sanitaria Incliva acaban de describir una nueva aproximaci\u00f3n para el tratamiento de la distrofia miot\u00f3nica, una enfermedad neuromuscular rara incurable y sin tratamiento espec\u00edfico. 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